記者23日獲悉，中國醫學專家在該疾病治療領域獲得突破性發現，可在有效縮短治療周期的同時，確保維持治療效果。該研究成果在最新一期國際知名臨床醫學期刊《美國醫學會雜志》(The Journal of the American Medical Association，以下簡稱JAMA)發表。這標志著這一創新療法得到了高度認可。
中國專家研究成果在最新一期國際知名臨床醫學期刊《美國醫學會雜志》上刊登。(復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院供圖)
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院錢江教授團隊與中山大學中山眼科中心楊華勝教授團隊攜手合作開展的雙中心前瞻性研究，聚焦高危單眼視網膜母細胞瘤患者的治療。研究團隊經過十余年嚴謹而系統的臨床研究后證明：3次化療周期的治療策略，在療效上不遜色于傳統的6次化療周期，在安全性、經濟性以及提升患者生活質量方面展現出了明顯優勢。
據介紹，視網膜母細胞瘤多見于5歲以下兒童，其中1/4為雙眼發病，部分有家族史。對高危單眼視網膜母細胞瘤患者而言，眼球摘除術是常見的治療手段之一，術后需要全身化療，傳統的6次標準化療周期可以降低腫瘤遠處轉移的風險，提高患者生存率，但給患者帶來的全身副作用和經濟負擔也不容忽視。
在該論文的臨床研究中，研究人員將納入的因高危單眼視網膜母細胞瘤而接受眼球摘除術的患者隨機分配至3個療程方案組和傳統的6個療程方案組，接受了不同周期的卡鉑、依托泊苷和長春新堿化療方案。
經過長達79個月的中位隨訪時間，無一例患者失訪。研究人員發現，全部患者中位年齡為25個月，3個療程方案組和6個療程方案組的5年生存率分別為90.4%和89.2%，兩組患者的總生存率無顯著差異。這證明3個療程化療方案療效上與標準6個療程方案相當，同時兩個研究中心的數據高度一致。
在安全性方面，6個療程方案組的患者經歷了更多的不良事件，包括骨髓抑制、肝腎功能損害等。在經濟性方面，3個療程方案組的治療成本明顯低于6個療程方案組，為患者及其家庭減輕了經濟負擔。在生活質量方面，3個療程方案組的患者在化療期間的生活質量評分下降幅度較小，化療結束后恢復更快、生活質量更高。
JAMA期刊對本研究給予高度評價。國際權威眼腫瘤專家Carol Shields教授評論認為該研究的3個療程化療方案具有里程碑式的重要性，它減輕了患兒家庭的經濟壓力，提高了治療完成率，有望挽救更多患兒的生命。
據悉，這一研究成果有望在全球范圍內推廣，相關患兒的治療效果和生活質量將得到改善。(完)
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